Luis Cruz

atualmente, são conhecidas cerca de 7.500 doenças raras, no entanto, e segundo dados da Sociedade Portuguesa de Neurologia (SEN), só se tem um mínimo de conhecimento médico e científico, 30% delas, pelo que o seu diagnóstico pode demorar até 10 anos, em 20% dos pacientes, e muito poucas têm um tratamento específico. A Agência Europeia do Medicamento (EMA) tem aprovados 79 medicamentos órfãos, dos que, em Portugal, atualmente, são comercializados 47. Conversamos com Luis Cruz, presidente da Associação Espanhola de Medicamentos Órfãos e Ultra-Órfãos (AELMHU), sobre os desafios que enfrentam as empresas que desenvolvem estes produtos e que, como afirma o especialista, assumiram o compromisso de melhorar a saúde da população, já que contribuem não só para o desenvolvimento do fármaco, mas também para o melhor conhecimento da própria doença”.

quais os requisitos Que deve cumprir um medicamento órfão para ser considerado como tal?

Para se poder qualificar Para a designação de órfão, um fármaco deve reunir uma série de critérios:

  • Deve estar indicado para a prevenção ou o diagnóstico de uma doença potencialmente mortal ou cronicamente debilitante.
  • A prevalência da condição em que a UE não deve ultrapassar os 5 casos por 10.000 habitantes, ou deve ser improvável que a comercialização do medicamento possa gerar o retorno suficiente para justificar o investimento necessário para o seu desenvolvimento.
  • Não pode ser autorizada qualquer método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento ou, se o método existe, o medicamento deve fornecer um benefício significativo para aqueles afetados pela condição.

O Comité para medicamentos Órfãos (COMP) da Agência Europeia do Medicamento examina as solicitações para a designação como órfãos, utilizando a rede de especialistas que o Comitê foi criado.

é um medicamento ultra-órfão?

No caso de medicamentos ultra-órfãos, devem ser indicados em doenças que não afectam mais de 1 caso por mais de 50.000 habitantes.

foram descritas cerca de 7.500 doenças raras, que critérios são levados em conta para investigar o tratamento de uma doença em particular?

As doenças raras (EERR) minoritárias ou de baixa prevalência agrupam um conjunto heterogêneo de doenças potencialmente fatais ou cronicamente debilitantes que afetam a um máximo de 5 pessoas por cada 10.000 habitantes na Europa. Estima-Se que existem entre 6.000 e 8.000 EERR diferentes que afetam a 6%-8% da população mundial. No caso de que a doença afecta menos de 1 em cada 50.000 pessoas, estaríamos falando de uma doença ultra-rara.

estima-Se que existem entre 6.000 e 8.000 doenças raras (EERR) diferentes que afetam a 6%-8% da população mundial

Em condições normais de mercado, não é financeiramente viável desenvolver produtos destinados a um número de pacientes tão reduzido. Por isso, são muito poucos os laboratórios que se dedicam à investigação e desenvolvimento destes medicamentos tão necessários. Trata-Se de empresas conscientes das necessidades destes pacientes e com um claro compromisso com a melhoria da saúde da população, já que contribuem não só para o desenvolvimento do fármaco, mas também para o melhor conhecimento da própria doença.

Tendo em conta o elevado custo e a quantidade de tempo que você tem que investir para desenvolver um medicamento, dirigido, neste caso, a um grupo reduzido de pacientes, com que apoios, ajudas ou subsídios incluem as empresas farmacêuticas que investigam este tipo de produtos?

O investimento para desenvolver um medicamento órfão costuma superar os 1.000 milhões de euros e os 12 anos de trabalho a partir da síntese de um fármaco potencial até a sua comercialização. No entanto, apenas 1 em cada 100.000 moléculas pesquisadas chega a ser comercializados, para que esteja à disposição dos pacientes que precisam.

As empresas que adquirem a designação de órfão para seus produtos gozam de uma série de medidas de incentivo, que incluem suporte para a elaboração de protocolos, uma espécie de assessoria científica para medicamentos com designação de órfãos e exclusividade de comercialização, uma vez que o medicamento é comercializado

As empresas que integramos AELMHU somos pequenos laboratórios em termos de infra-estrutura, e alguns têm um único medicamento comercializado. Somos empresa com um forte compromisso com a I & D de novos medicamentos e com a inovação científica neste domínio.

As empresas que adquirem a designação de órfão para seus produtos gozam de uma série de medidas de incentivo, que incluem suporte para a elaboração de protocolos, uma espécie de assessoria científica para medicamentos com designação de órfãos e exclusividade de comercialização, uma vez que o medicamento é comercializado. As companhias devem enviar à Agência um relatório anual, em síntese, o estado de desenvolvimento do medicamento.

Quais são os medicamentos órfãos que já demonstraram uma maior eficácia para curar ou melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas por alguma destas condições minoritárias?

Os medicamentos comercializados pelas empresas parceiras da AELMHU tratam mais de 50 doenças raras.

Igualdade no acesso aos medicamentos órfãos

Embora na Europa já há 79 medicamentos autorizados com designação de órfãos em vigor, em Portugal apenas são comercializados 47 medicamentos deste tipo, a que se deve esta diferença?

79 medicamentos autorizados na Europa com a designação de medicamento órfão, apenas 47 são comercializados em Portugal. A causa é frequentemente encontrada em atrasos nos processos administrativos de autorização por parte do Ministério da Saúde, que demora uma média de 200 dias para completar, ou a falta de acordo entre o Ministério da Saúde e o laboratório fabricante para fixar o preço de financiamento público.

Para garantir o acesso a estes tratamentos em condições de igualdade para todos os pacientes, devemos avaliar não só a eficácia e a segurança do fármaco, mas também ter em conta a qualidade de vida relacionada com o impacto sobre a saúde, o consumo de recursos de saúde evitados, e os possíveis custos individuais e sociais eludidos.

Antes de chegar ao tratamento é necessário um diagnóstico correto, vocês têm produzido avanços significativos na investigação das doenças raras?

Por sua complexidade e baixa prevalência das doenças raras precisam ser tratadas a partir de um enfoque global, com uma clara coordenação das ações do sistema de saúde nos níveis nacional, regionais e locais, bem como a necessária cooperação no domínio da investigação, diagnóstico e tratamento entre todos os agentes, e a difusão de conhecimentos e recursos sobre as mesmas.

Para melhorar esses aspectos, em 2012 AELMHU e o Instituto de Saúde Carlos III (ISCIII) nos unimos para desenvolver o Registo de Doenças Raras, uma ferramenta imprescindível para a comunidade médica, em matéria de conhecimento de doenças raras, uma vez que nele se incluem as principais patologias conhecidas. Além disso, desde o Instituto facilitam informações do registro para os laboratórios associados, favorecendo, assim, a pesquisa de medicamentos de novas doenças raras.

AELMHU e o Instituto de Saúde Carlos III, nos unimos para desenvolver o ‘Registro de Doenças Raras”, uma ferramenta imprescindível para a comunidade médica, em matéria de conhecimento de doenças raras, uma vez que nele se incluem as principais patologias conhecidas

Você é o presidente da Associação Espanhola de Medicamentos Órfãos e Ultra-órfãos (AELMHU), quais foram as principais realizações da associação e quais os seus objectivos prioritários para o futuro?

Criamos AELMHU para contribuir, desde a indústria, de forma significativa a atendimento e tratamento dos doentes afectados por doenças raras, unindo esforços com as associações de doentes, campo médico e da saúde, e administrações públicas, para atingir uma maior conscientização por parte da sociedade, comunidade médica e autoridades políticas sobre a importância de destinar maiores recursos para esta causa, e fazer com que os interessados recebam um tratamento mais equitativo no conjunto do Estado.

Atualmente, um dos maiores desafios da Associação é que as autoridades sanitárias que assegurem a equidade no diagnóstico, tratamento e financiamento dos medicamentos órfãos e ultra-órfãos, já que existem grandes diferenças entre REGIÕES, assim como os novos produtos autorizados na Europa cheguem aos pacientes espanhóis o mais rápido possível. Para isso, desde AELMHU procuramos obter a agilização dos prazos das autorizações de comercialização e uso no Brasil, especialmente os procedimentos de fixação do preço e reembolso.

Recentemente foi realizada em Sevilha, o “VII Congresso Internacional de Medicamentos Órfãos e Doenças Raras’, o que fez do evento?

O congresso internacional, tem sido um ponto de encontro essencial para gerar um debate entre todos os atores do setor, desde as associações de doentes até a administração pública, passando pelos centros de saúde, a comunidade médica e científica, e o setor farmacêutico, com o objetivo de alcançar em um futuro próximo, existem menos barreiras e um acesso mais equitativo ao tratamento por parte dos pacientes.

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